Клинические испытания двух новых препаратов, предназначенных для лечения больных со спинальной мышечной атрофией (СМА) начнутся в ближайшее время в России. Об этом сообщила руководитель БФ «Семьи СМА» Ольга Германенко.
По ее словам, если ранее в России подобные испытания ни разу не проводились, то теперь ситуация изменилась: открыть центры для проведения клинических испытаний своих препаратов здесь планируют сразу две фармкомпании — Roche и Novartis.
В свою очередь, Минздрав России дал им разрешения (1,2) на проведение клинических испытаний для пациентов со СМА 1 типа в возрасте до 6 месяцев. Открытие набора участников в данные испытания ожидается позднее в этом году.
«Мы с нетерпением ожидаем открытия центров и начала набора пациентов в России! Это значит, что больше их семьи не будут вынуждены переезжать для того, чтобы пытаться изменить жизни своих детей, а смогут оставаться в своей стране. А для страны это значит, что она наконец появилась на мировой карте СМА», — пояснила директор благотворительного фонда.
Препараты RG7916 и бранаплам имеют механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Они увеличивают в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА.
