Центр клинических исследований препаратов для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) 1 типа открылся в Москве. Об этом сообщила руководитель БФ «Семьи СМА» Ольга Германенко.
Это первое исследование по СМА в России, центр будет действовать на базе НИКИ педиатрии им. Вельтищева. Его работа станет частью международного исследования по препарату RG791 компании Roche.
Для участия в программе будут приниматься дети со СМА 1 типа в возрасте до 6 месяцев, не использующие аппарат искусственной вентиляции легких. В Минздрав подавалась заявка на 14 пациентов, однако, если их будет больше, заявки можно будет подать дополнительно, пояснила руководитель благотворительной организации.
Чтобы дети смогли попасть в программу, родителям нужно обратиться в фонд «Семьи СМА», или непосредственно в центр, его контакты в скором времени будут опубликованы на сайте фонда. Общее число участников программы во всем мире составит 40 человек.
«Это очень важная новость для участников программы, они долго этого ждали. Некоторые дети, к сожалению, не дождались, потому что течение этой болезни очень тяжелое», — рассказала Ольга Германенко.
Прибытие первого пациента на скриннинг в московский центр ожидается на следующей неделе.
«Начало клинических исследований — это очень большой шаг вперед в развитии помощи пациентам со СМА в России. За ним последуют и другие. Хочется особо поблагодарить наших врачей из НИКИ педиатрии, которые не побоялись начать работу с такой уязвимой и тяжелой группой пациентов, с быстро прогрессирующим течением болезни. Их энтузиазм, альтруизм, стремление улучшить судьбы пациентов со СМА в России — бесценны», — подчеркнула Ольга Германенко.
Ранее стало известно, что проведение клинических испытаний препарата для лечения больных СМА бранаплам в России планирует также компания Novartis. В настоящее время на них получено разрешение Минздрава, ведутся переговоры с российскими медицинскими центрами.
Препараты RG7916 и бранаплам имеют механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Они увеличивают в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА.
