Министерство здравоохранения Российской Федерации зарегистрировало новый лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) «Рисдиплам». Ранее в нашей стране был зарегистрирован только один препарат от этого заболевания – «Спинраза».
Информация о регистрации нового препарата появилась в данных государственного реестра лекарственных средств. Держателем регистрационного удостоверения «Рисдиплама» является Швейцария. Это единственный препарат для лечения СМА в мире, который применяют перорально. Лекарство выпускают в виде порошка для приготовления раствора.
Новый препарат «Рисдиплам» разработан для лечения СМА путём повышения уровня белка выживаемости двигательных моторных нейронов (SMN). Он есть во всём организме и имеет огромное значение для поддержания здоровья двигательных нейронов и сохранения двигательной функции.
«Рисдиплам» пациенты смогут получать уже в следующем году. Пока, конечно, сложно сказать точно, кто его сможет получить, сколько он будет стоить и вообще в каком формате всё это будет проходить.
Чем, на мой взгляд, этот препарат лучше «Спинразы», который ранее был единственным зарегистрированным в России средством для больных СМА? Прежде всего, способом введения. У «Спинразы» он довольно жёсткий, с использованием наркоза и введением в позвоночник.
«Рисдиплам» же попроще: его можно принимать дома, просто разведя порошок в воде. За это лекарство, я думаю, мне можно и побороться. Оно, возможно, не принесёт улучшений, но хотя бы остановит атрофию, так как за последний год я заметно ослабла физически. Новость о регистрации «Рисдиплама» стала для меня своеобразным новогодним подарком», — поделилась с «Лабиринтом» Елена Бычкова, у девушки – спинальная мышечная атрофия второго типа.
СМА – это наследственное заболевание, при котором происходит нарушение функции нервных клеток спинного мозга. Это приводит к прогрессивному развитию слабости мышц, их атрофии и обездвиживанию пациента. Для того, чтобы не допустить этого, людям со СМА требуется постоянная терапия.
